Kommissionen godkänner ett läkemedel som saktar spinal muskelatrofi
Den Nusinersén läkemedel (Spinraza, Biogen) utvecklats för att behandla Spinal muskelatrofi (SMA) Med förändringar i 5q1 kromosomen, som är den vanligaste typen av sjukdomen, eftersom den beräknas påverka 95% av patients-, har fått godkännande för försäljning av Europeiska kommissionen, och även om tillgången på behandling kommer att vara olika i varje land, har Biogen arbetat med hälso- och sjukvårdssystem i EU för att säkra patienternas tillgång till behandling garanteras.
51% av patienter med spinal muskelatrofi som hade visat sig under barndomen, visade ett positivt svar på behandling med nusinersén med avseende på motorisk utveckling
Spinal muskelatrofi är en grupp av ärftliga störningar kännetecknade av Förstör progressivt lägre motoriska nervceller Involverad i att kontrollera rörelse av lemmar, bröst, ansikte, tunga och svalg. Sjukdomen delas in i olika typer, och i dess mest allvarliga former och tidigare debut -Types I och II slutar oftast liv påverkas av infektioner eller andningssvikt.
Därav den stora betydelsen av ett nytt läkemedel, som i kliniska prövningar har visat effekt och säkerhet, och Nytta-riskprofil pro Om godkännande av nusinersén som administreras genom intratekal injektion direkt når cerebrospinalvätskan omger spinal espinal-, har tagit hänsyn till de slutliga resultaten av studien endear (AME start i barndomen), och Cherish (AME sen debut), och dess effektivitet har också understötts av de data som erhållits i studier med pre-symptomatiska, symptomatiska personer, eller AME möjligheten att utveckla typ 1, 2 och 3
Goda resultat i kliniska
Tester.
I fallet med kär studie-och barndomen därför var mer benägna att utveckla typ 1 51% av SMA patienter som hade manifesteras under den sjukdoms visade ett positivt svar på behandling med nusinersén utveckling till motorn, jämfört med dem som inte fick läkemedlet. Fördelarna som erhålls genom dessa patienter inkluderar förmågan att kontrollera huvudet, flytta dina ben, sitta, rulla och krypa.
I den slutliga analysen, dessutom fanns det en 47% minskning av risken för dödsfall eller behov av permanent Ventilation. patienter till den nya terapin hon administrerades. CHERISH5 i studien, å andra sidan, det observerades att patienter med sen debut SMA som behandlades med nusinersén visade en kliniskt och statistiskt signifikant förbättring av sin motor jämfört med dem som behandlades funktion.
